Nová naděje v léčbě
Buněčná a genová terapie zasahuje do samotné příčiny vzniku onemocnění, tedy do postiženého genu, nebo buněk.
Genová terapie je moderní typ léčby, která míří na onemocnění způsobená nesprávným fungováním genu. Výhodou této terapie je možnost dané genetické onemocnění zcela vyléčit, na rozdíl od běžné léčby, která jen mírní příznaky. Při použití genové terapie se do buňky pacienta vloží normální gen, který nahradí poškozený gen zodpovědný za vyvolání určitého onemocnění.
Strategie genové terapie jsou rozděleny do dvou hlavních kategorií:
- Ex vivo – specifické buňky jsou odebrány z pacienta, následně geneticky upraveny v laboratoři a poté zpět vráceny do pacienta.
- In vivo – správný gen je dodán přímo do buňky v pacientovi pomocí speciálního nosiče, např. nanočástice. Nosič musí být bezpečný nejen pro pacienta, ale i pro okolí a pro odborníky, kteří s ním manipulují.
Genová terapie je v současnosti asi nejdynamičtější oblastí biotechnologie nejen kvůli aktuálnímu pokroku, ale i díky novým možnostem. Rozvoj nových nosičů, ovlivnění imunitního systému a přesná manipulace s lidským genomem byly před deseti lety nepředstavitelné. Nyní však otevírají nové oblasti uplatnění medicíny.
Genová terapie se například používá k léčbě Spinální svalové atrofie. Lék Zolgensma funguje na bázi vytvoření nové kopie genu, který kóduje potřebnou SMN bílkovinu. V roce 2019 byl schválen pro léčbu dětí mladších dvou let s touto nemocí. S tím souvisí zavedení Spinální svalové atrofie do novorozeneckého screeningu.
Buněčná terapie je vyvinutá na míru konkrétnímu pacientovi, často z jeho vlastního biologického materiálu. Cílem buněčné terapie je obnovit, nebo změnit určitý soubor buněk v našem těle tak, aby bylo samo schopné s onemocněním bojovat. Lze využít buňky pacienta nebo dárce, např. dárcovská transplantace kostní dřeně u leukémie.
Kupříkladu CAR-T buněčná terapie je cílená léčba, která využívá protinádorový efekt vlastního imunitního systému pacienta. V laboratoři se upraví bílé krvinky pacienta, které se naučí rozpoznávat nádorové buňky a likvidovat je. Výroba těchto léků trvá několik týdnů. V současnosti je CAR-T terapie určená pro pacienty s určitými typy Lymfomů a Leukémií, u kterých selhala klasická léčba.
Buněčná terapie stále patří mezi experimentální druhy léčby. Vědci intenzivně pracují na tom, aby se časem stala běžně dostupnou pro všechny onkologické pacienty. Tyto „živé“ léky se podávají i u nás v České republice a ve vybraných případech jsou i hrazeny z veřejného zdravotnictví.
